„Żywy lek” daje nadzieję terminalnym pacjentom z rakiem krwi

Pierwszym pacjentom z NHS z chłoniakiem podano pionierskie leczenie, które genetycznie przeprogramowuje ich układ odpornościowy w celu zwalczania raka.

Mike Simpson, 62 lata, z Durham, mówi, że jego rak jest teraz „w biegu”.

Terapia, zwana CAR-T, jest „żywym lekiem”, który jest dostosowany do każdego pacjenta wykorzystującego własne komórki organizmu

Lekarze w King's College Hospital w Londynie powiedzieli, że niektórzy pacjenci byli całkowicie wyleczeni w sposób, który nigdy wcześniej nie był obserwowany.

Jak działa leczenie?

CAR-T to szczyt medycyny spersonalizowanej, ponieważ musi być opracowany dla każdego pacjenta.

Po pierwsze, części układu odpornościowego – zwłaszcza białe krwinki zwane komórkami T – są usuwane z krwi pacjenta.

Są zamrażane w ciekłym azocie i wysyłane do laboratoriów w Stanach Zjednoczonych.

Tam białe krwinki są przeprogramowywane genetycznie, tak że zamiast zabijać bakterie i wirusy, będą szukać i niszczyć raka.

Są one teraz „komórkami T chimerycznego receptora antygenu” – lub komórkami CAR-T.

Miliony zmodyfikowanych komórek są hodowane w laboratorium, zanim zostaną wysłane z powrotem do Wielkiej Brytanii, gdzie są wprowadzane do krwiobiegu pacjenta.

Cały proces produkcji trwa miesiąc.

Ponieważ jest to „żywy lek”, zabijające nowotwór komórki T pozostają w organizmie przez długi czas i będą nadal rosły i pracowały wewnątrz pacjenta.

Kto korzysta?

Mike Simpson był jednym z pierwszych pacjentów NHS leczonych.

Zdiagnozowano u niego chłoniaka z dużych komórek B – rodzaj raka krwi – w 2015 roku, kiedy wrócił z wakacji ze sztywną i opuchniętą szyją.

Dwa ataki chemioterapii początkowo kontrolowały jego raka, ale za każdym razem powracał.

Do końca 2018 roku otrzymał mniej niż dwa, nieprzyjemne i prawdopodobnie bolesne lata życia.

„Gdyby nie zaoferowano mi takiego leczenia, pożegnałbym się w stosunkowo krótkim czasie” – powiedział BBC.

Rozpoczął leczenie w lutym, a kolejne badania wykazały, że terapia CAR-T działa.

Dodał: „Uważam, że leczenie jest naprawdę skuteczne, że mamy raka w biegu.

„Oczywiście jestem z tego bardzo zadowolony i optymistycznie nastawiony na przyszłość i cieszę się, że zobowiązałem się do leczenia”.

Jednak jest jeszcze za wcześnie, aby wiedzieć, czy terapia zakończyła się pełnym sukcesem.

Do 200 pacjentów rocznie, takich jak Mike, może skorzystać z terapii.

Jak skuteczne?

To nowa terapia i nadal brakuje bardzo długofalowych danych.

Pokazały się badania kliniczne 40% pacjentów miało wszystkie oznaki ich w przeciwnym razie nieuleczalnego, terminalnego chłoniaka wyeliminowanego z organizmu 15 miesięcy po leczeniu.

„Jest to bardzo ekscytująca nowość i daje nowe nadzieje wielu naszym pacjentom” – powiedziała BBC Victoria Potter, konsultantka hematolog z King's College Hospital.

Dodała: „To niesamowite móc widzieć tych ludzi, którym być może nie udało się dać żadnej nadziei, a właściwie osiągnąć remisję.

„A jest to sytuacja, której nigdy wcześniej nie widzieliśmy i jest to niesamowicie imponująca zmiana w modelu leczenia”.

Czy to bezpieczne?

Mike twierdzi, że skutki uboczne jego leczenia były gorsze niż którykolwiek z dwóch cykli chemioterapii.

Krótkotrwała neurotoksyczność, w której mózg i nerwy są dotknięte, może prowadzić do dezorientacji, trudnego do mówienia i utraty przytomności.

Jest pięć dni po zabiegu, kiedy Mike był na intensywnej terapii, którego w ogóle nie pamięta.

Inne działania niepożądane obejmują gorączkę, wymioty i biegunkę.

– To może być magiczna kula, ale boli – powiedział Mike.

Jego funkcja mózgu wraca do normy, ale Mike mówi, że zmęczenie oznacza, że ​​nie jest gotowy do powrotu do pracy.

Ile to kosztuje?

To prawdziwie spersonalizowane lekarstwo – wykonane z i dla każdego pacjenta – jest zaskakująco drogie.

Oficjalna cena katalogowa tej terapii CAR-T, zwanej Yescarta, wynosi ponad 280 000 GBP na pacjenta.

Została zawarta umowa pomiędzy NHS England a firmą farmaceutyczną Gilead Sciences, ale ile to kosztuje, pozostaje poufne.

Simon Stevens, dyrektor naczelny NHS England, powiedział: „CAR-T jest bardzo obiecujący i fantastycznie jest widzieć, że pacjenci w NHS są jednymi z pierwszych na świecie, którzy odniosą korzyści.

„Rozpoczęcie tego leczenia oznacza początek nowej ery spersonalizowanej medycyny”.

Czy działa na inne nowotwory?

CAR-T jak dotąd okazał się najbardziej obiecujący pod względem nowotworów krwi, w tym rodzajów chłoniaków i białaczki.

Pierwszy Pacjent NHS, aby go otrzymać był 11-letnim Yuvan Thakkar, który ma postać białaczki.

„Stałe nowotwory” – te, które tworzą nowotwory, takie jak rak płuc lub czerniak – były trudniejsze.

Jednym z powodów, dla których praca nad rakiem krwi była łatwiejsza, jest akceptowalna szkoda uboczna.

Komórki CAR-T muszą celować w białka wystające z powierzchni komórki rakowej.

Rakowe komórki B (rodzaj komórek odpornościowych we krwi) mają białko zwane CD19 na zewnątrz, ale także zdrowe komórki B.

Tak więc terapie CAR-T, które obecnie celują w CD19, wycierają zdrowe i nowotworowe komórki.

Jest to akceptowalna ilość obrażeń dodatkowych, ponieważ reszta układu odpornościowego jest nadal obecna, a leki mogą pomóc zlikwidować lukę.

To samo nie dotyczy innych nowotworów – nie można zniszczyć płuc, aby zabić raka płuc, ani skóry, aby zabić czerniaka.

W związku z tym opracowywane są bardziej precyzyjne cele i rozpoczynają się próby kliniczne.

Śledź Jamesa na Twitterze.