Wzrost liczby Sarepta po danych dotyczących terapii genowej Pfizer budzi obawy dotyczące bezpieczeństwa

Wzrost liczby Sarepta po danych dotyczących terapii genowej Pfizer budzi obawy dotyczące bezpieczeństwa


(Reuters) – Akcje Sarepta Therapeutics Inc (SRPT.O) wzrósł o 15% w piątek, kiedy pojawiły się pewne obawy dotyczące bezpieczeństwa w małym, wczesnym badaniu konkurencyjnej terapii genowej na rzadkie zaburzenie zaniku mięśni od Pfizer Inc (PFE.N).

ZDJĘCIE PLIKÓW: Logo amerykańskiej korporacji farmaceutycznej Pfizer Inc. jest widoczne w oddziale w Zurychu w Szwajcarii 2 października 2018 r. REUTERS / Arnd Wiegmann / Photo Photo

Sarepta zgłosił obiecujące dane ze swojego badania w zeszłym roku i jest w wyścigu z Pfizer i Solid Biosciences Inc (SLDB.O) najpierw wprowadzić na rynek terapię genową dla genetycznego zaburzenia zwyrodnieniowego, które dotyka jednego na 3500 do 5000 mężczyzn.

Akcje Pfizer wzrosły nieznacznie w południe, podczas gdy akcje Sarepta wzrosły o 15%, a Solid Biosciences o około 10%.

Brian Skorney, analityk Bairda, powiedział, że firma Pfizer nie radzi sobie z bezpieczeństwem i skutecznością, dzięki czemu pozycja Sarepta w przestrzeni jest jeszcze silniejsza.

Sarepta jest już leczona, Exondys 51, na rynku jakiejś formy choroby.

Ludziom z tą chorobą brakuje białka dystrofiny potrzebnego do utrzymania nienaruszonych komórek mięśniowych. Może to prowadzić do zagrażających życiu uszkodzeń serca i z czasem śmierci, często w młodym wieku.

W sześcioosobowym badaniu Pfizera przetestowano dwie różne dawki terapii genowej u chłopców w grupie wiekowej od 6 do 12 lat. Dwa miesiące po jednorazowej terapii poziom ekspresji mini-dystrofiny wahał się od 10% do 60% normy.

Skorney powiedział, że wszystkie środki wyrazu wyglądają gorzej. „Co ważniejsze, to po prostu nie wyglądało bezpiecznie”.

Dwóch pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) w badaniu doświadczyło skutków ubocznych, które wylądowały w szpitalu, podała firma.

Terapie genowe wykorzystują zmodyfikowane wirusy do przenoszenia zdrowego materiału genetycznego do komórek danej osoby w celu zastąpienia wadliwych lub zmutowanych genów, które powodują chorobę lub stan.

Wyżej przetestowana dawka okazała się bardziej skuteczna, zgodnie z danymi przedstawionymi przez firmę Pfizer na konferencji Parent Project Muscular Dystrophy w Orlando na Florydzie.

Firma podała, że ​​przyszłe próby będą wykorzystywać wyższą dawkę, która potroi stężenie wirusa z materiałem genetycznym. Amerykański producent leków powiedział, że może również testować dawkę pośrednią.

Obaj chłopcy, którzy wymagali leczenia szpitalnego, otrzymali wyższą dawkę.

Jeden miał uraz nerek. Był hospitalizowany przez 11 dni i otrzymał dwie dawki preparatu Alexion (ALXN.O) Soliris, ale opuścił szpital z prawidłową czynnością nerek.

Drugi doznał nudności i wymiotów po leczeniu i spędził dwa dni w szpitalu.

Firma oświadczyła, że ​​żaden dodatkowy uczestnik nie będzie dawkowany zgodnie z pierwotnym projektem badania, dopóki monitorowanie bezpieczeństwa nie uzyska zgody.

Sprawozdania Michaela Ermana w Nowym Jorku i Manasa Mishry w Bangalore; Edytowanie przez Billa Berkrota i Maju Samuela

.



Source link