MND: Poszukiwanie nowych metod leczenia

MND: Poszukiwanie nowych metod leczenia


Odtwarzanie multimediów nie jest obsługiwane przez urządzenie

Podpis mediówAlan nie może już chodzić po zdiagnozowaniu choroby neuronu ruchowego w 2017 roku

Został opisany jako jedna z niewielu pozostałych chorób, która wciąż jest w dużej mierze tajemnicą – a mimo to pochłania setki istnień ludzkich w Wielkiej Brytanii każdego roku.

Choroba neuronu ruchowego (MND) powoduje zanik mięśni po utracie komórek nerwowych, które kontrolują ruch, mowę i oddychanie.

Nie ma skutecznego leczenia ani leczenia, a połowa z 1500 osób diagnozowanych co roku umiera w ciągu 24 miesięcy.

Ale teraz największe badanie kliniczne od pokolenia, prowadzone przez zespół badaczy z Edynburga, może dać nadzieję.

Zbadane zostaną potencjalne nowe metody leczenia MND, a także sprawdzone, czy istniejące metody leczenia innych chorób mogą przynieść pewne korzyści.

Oto historie niektórych zaangażowanych osób.

Pacjent

Alan Gray jest podekscytowany perspektywą procesu.

Alan, menedżer działu IT z trójką dorosłych dzieci, zdiagnozowano u niego MND w styczniu 2017 r., Kiedy miał 54 lata.

Wczesne objawy były wystarczająco nieszkodliwe – wciąż chodził po chodniku, jakby jego stopa spadła.

Po trzech latach Alan nie może już chodzić.

A jego dom w Denny, Stirlingshire, musiał być specjalnie dla niego przystosowany.

Alan przyznaje, że diagnoza była druzgocąca, ale pozostaje nieugięty optymistą.

„Na początku patrzyłem na to wszystko i jest to po prostu zbyt przytłaczające” – mówi.

„Więc musisz wrócić i powiedzieć:„ Racja – gdzie jesteśmy dzisiaj? Jaki jest plan na jutro? ” i może spojrzeć trochę przed siebie.

„Chodzę na siłownię trzy razy w tygodniu, regularnie biorę masaż, aby utrzymać ciało w ruchu, postępuj zgodnie z instrukcjami fizjoterapii.

„Energia to prawdziwy problem, ponieważ mięśnie są słabsze, więc muszę codziennie próbować zarządzać energią.

„Zrobimy jedną rzecz, może dwie rzeczy, ale nic więcej”.

Alan przeżył tak długo, że nie kwalifikuje się już do większości badań klinicznych.

Ale ten nowy projekt znany jako MND-Smart, jest inna – i Alan będzie jej częścią.

„Nadzieja jest czymś naprawdę pozytywnym” – mówi. „Teraz, gdy mamy proces, możemy zobaczyć coś, z czego możemy czerpać nadzieję i siłę.

„Jako uczestnicy możemy pomóc w rozwoju nauki”.

Jaki jest nowy okres próbny?

Obecnie istnieje tylko jedno leczenie MND, które może przedłużyć życie o dwa lub trzy miesiące.

Nowe badanie kliniczne pozwoli setkom osób żyjących z MND w Wielkiej Brytanii wziąć udział w testach potencjalnych metod leczenia.

Podczas gdy większość prób dotyczy jednego leku lub leczenia, próba MND-Smart przetestuje kilka jednocześnie.

Pacjenci stosujący różne metody leczenia zostaną porównani z jedną grupą, która otrzyma atrapę leku zwaną placebo.

Bardziej prawdopodobne jest, że otrzymają aktywne leczenie, ale badanie ma również być elastyczne, aby badacze mogli zmieniać testowane leki w miarę pojawiania się wyników.

Można dodawać nowe leki i upuszczać leki, które nie są skuteczne.

Jest to podejście, które nie było wcześniej stosowane w badaniach MND nigdzie na świecie.

Będą testować nowe leki, ale także leki, które są już zarejestrowane na inne choroby, takie jak choroba Alzheimera lub lęk i depresja.

Ponowne stosowanie takich leków może znacznie przyspieszyć czas potrzebny na skuteczne leczenie, aby stać się bardziej dostępnym.

Zbiórka funduszy

Tytuł Zdjęcia

Euan MacDonald jest jednym z najdłużej żyjących ludzi z MND

Badanie zostało opracowane przez osoby z MND współpracujące z ekspertami z badania klinicznego z całej Wielkiej Brytanii, w tym University College London, University of Warwick – oraz Euan MacDonald Center for MND Research na University of Edinburgh.

Mężczyzna, od którego nazwano centrum, pracował jako bankier inwestycyjny w Londynie, kiedy zdiagnozowano u niego MND w październiku 2003 roku.

Teraz MacDonald jest jedną z osób, które najdłużej żyły z MND, i wykorzystał ten czas, aby zebrać pieniądze, a także świadomość choroby.

Podobnie jak Stephen Hawking, inny długowieczny ocalały z MND, używa syntezatora głosu do mówienia.

Jego entuzjazm dla nowego projektu rozwijanego przez centrum, które nosi jego imię, jest oczywisty, szczególnie nadzieja, jaką daje zmiana przeznaczenia istniejących leków.

Mówi: „Nie możemy się doczekać, aby zobaczyć wyniki prowadzonych badań.

„Nie ma żadnych gwarancji, ale zmiana przeznaczenia zadziałała w przypadku innych chorób, takich jak rak.

„Co najważniejsze, leki zostały już zatwierdzone jako bezpieczne w użyciu, więc proces jest krótszy.

„Czas jest najważniejszy, więc wszystko, co może przyspieszyć proces badawczy, jest bardzo mile widziane”.

Doktor

Odtwarzanie multimediów nie jest obsługiwane przez urządzenie

Podpis mediówDr Pal będzie nadzorował proces MND-SMART

Dla tych lekarzy, pielęgniarek i badaczy biomedycznych, którzy specjalizują się w MND, choroba musi czasami być frustrującym celem.

Około 5000 osób żyje obecnie z MND w Wielkiej Brytanii – ale przy tak niskim wskaźniku przeżycia długoterminowego istnieje ograniczone okno, w którym można zbadać, dlaczego rozwija się i jak postępuje.

Konsultant neurolog, dr Suvankar Pal, pracuje w Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic na uniwersytecie w Edynburgu, założonej przez autora J K Rowling ku pamięci jej matki.

Dr Pal, który będzie nadzorował badanie MND-Smart, przyznaje, że znalezienie skutecznego leczenia było jak dotąd wyzwaniem.

„Jest to częściowo spowodowane tym, że mechanizm, za pomocą którego komórki mózgowe nie działają prawidłowo, nie jest w pełni zrozumiany”, mówi.

„I ten stan postępuje bardzo szybko, więc próba zachęcania ludzi do udziału w badaniach i przeprowadzania ich aż do późniejszych stadiów choroby jest bardzo trudna”.

Dr Pal twierdzi, że inne badania również były utrudnione z powodu zaangażowania zbyt małej liczby osób, co oznacza, że ​​nie było możliwe uzyskanie znaczących wyników.

Ale nowe badanie daje nową nadzieję.

„Jak dotąd brak postępów w odkrywaniu nowych terapii chorób neuronu ruchowego i uważam, że wszystko, co możemy zrobić, aby poprawić jakość życia i przeżycie osób z MND, jest krokiem naprzód w tej chorobie”. mówi.

Tworzyć wspomnienia

Po powrocie do Denny Alan Gray siedzi ze swoją żoną Beverley w barze śniadaniowym w swojej kuchni.

Alan i Beverley koncentrują się na tworzeniu wspomnień, które będą trwać – biorąc 10 wakacji w rok po diagnozie Alana.

Mówi: „Jestem osobą o silnej woli. Mam dużo rodziny i przyjaciół oraz wsparcie, więc wszystko pomaga.

„Ale i tak mam pewną wytrzymałość psychiczną, by powiedzieć:„ Wiesz, nie ma sensu po prostu mówić: „No cóż, dlaczego ja?”. lub jakakolwiek odmowa ”.

„To jest rzeczywistość. Więc znajdźmy coś pozytywnego do zrobienia, posuwajmy się naprzód, krok po kroku.”



Source link