Dziewczyna z kampanii „niekwalifikująca się” na lek wyniszczający mięśnie

Dziewczyna z kampanii „niekwalifikująca się” na lek wyniszczający mięśnie

[ad_1]

Heidi Prescott-BoothPrawa autorskie do zdjęć
Katie Prescott

Tytuł Zdjęcia

Heidi Prescott-Booth prowadziła kampanię na rzecz zatwierdzenia leku Spinraza do użytku w NHS

Rodzina dziewczyny, która prowadziła kampanię na rzecz udostępnienia leku w NHS w celu leczenia jej choroby powodującej zanik mięśni, stwierdziła, że ​​nie jest uprawniona do jej otrzymania.

Heidi Prescott-Both, 11, ma rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

Mówiła głośno, że Spinraza ma być dostępna do leczenia choroby, ale teraz jest „zdruzgotana”, że nie kwalifikuje się do jej otrzymania.

NICE powiedział, że eksperci uznali kryteria kwalifikowalności za „ogólnie odpowiednie”.

SMA jest chorobą genetyczną, która wpływa na nerwy w rdzeniu kręgowym, osłabiając mięśnie i powodując problemy z ruchem, oddychaniem i połykaniem.

Heidi z Wolverhampton zdiagnozowano w wieku trzech lat.

Ona stara się chodzić i będzie miała operację na krzywej kręgosłupa za około sześć miesięcy.

Chociaż nie jest to lekarstwo, próby wykazały, że Spinraza, nazwa handlowa leku nusinersen, może w niektórych przypadkach spowolnić działanie SMA.

Jej matka, Katie Prescott, powiedziała, że ​​rodzina była „nad księżycem”, kiedy został zatwierdzony do użytku.

Ale NICE zezwala jedynie na wykorzystanie nusinersen przez pacjentów, którzy jego zdaniem pomogą w badaniach nad lekiem poprzez „zarządzany dostęp”.

Stwierdziła, że ​​niezależna komisja oceniająca „uznała potrzebę zarządzania ryzykiem związanym ze zidentyfikowanymi niepewnościami”.

I po obejrzeniu listy kryteria w przypadkach, które kwalifikują się, pani Prescott uważa, że ​​Heidi należy do 15% pacjentów, którzy nie kwalifikują się do jej otrzymania.

Pani Prescott powiedziała: „Heidi jest załamana.

„Palce skrzyżowały się, co się wydarzy, ponieważ zasługuje na leczenie tak samo jak wszyscy inni”.

Prawa autorskie do zdjęć
Katie Prescott

Tytuł Zdjęcia

Katie Prescott powiedziała, że ​​ona i Heidi są „zdruzgotane” wiadomościami, które mogą być niekwalifikowalne

Oświadczenie NICE mówi: „Pacjenci i eksperci kliniczni uznali, że kryteria kwalifikowalności były zasadniczo odpowiednie”.

Organizacja charytatywna TreatSMA stwierdziła, że ​​złożyła oficjalny apel do NICE, twierdząc, że „nie ma dowodów medycznych” Spinraza nie jest skuteczna w wykluczonej populacji.

Śledź BBC West Midlands na Facebook, na Świergot, i zarejestruj się, aby otrzymywać aktualizacje lokalnych wiadomości bezpośrednio na swój telefon.

[ad_2]

Source link