Bluebird wycenia terapię genową na 1,575 mln euro w ciągu pięciu lat

Bluebird wycenia terapię genową na 1,575 mln euro w ciągu pięciu lat


(Reuters) – W piątek Bluebird bio Inc ustaliło cenę swojej terapii genowej, Zynteglo, na 1,575 miliona euro (1,78 miliona dolarów) w ciągu pięciu lat, po wygraniu warunkowej zgody w tym miesiącu w Europie na leczenie rzadkiej genetycznej choroby krwi.

ZDJĘCIE PLIKU: Brad Zakes (L), założyciel Ethan Zakes Foundation / CEO Cerevast Medical, i Nick Leschly, CEO bluebird bio na otwarciu szwajcarskiej grupy farmaceutycznej Lonza specjalizuje się w komórkowej i genowej placówce terapii w Houston, Teksas, USA, kwiecień 10, 2018. REUTERS / Daniel Kramer / File Photo

Firma zaproponowała pięcioletni plan spłaty, z 315 000 euro wpłaconych z góry i dodatkowych rocznych płatności należnych tylko wtedy, gdy leczenie nadal będzie skuteczne.

Zynteglo został zatwierdzony w Europie dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych z talasemią beta, którzy wymagają regularnych transfuzji krwi w celu opanowania choroby i nie mają odpowiedniego dawcy do przeszczepu komórek macierzystych.

Bluebird, który również testuje Zynteglo pod kątem niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, powiedział, że oczekuje, że terapia zostanie zatwierdzona do talasemii beta w Stanach Zjednoczonych w 2020 r. Analitycy z Wall Street prognozują sprzedaż talysemii beta Zynteglo około 828 mln USD do 2024 r., Wynika z danych Refinitiv .

Firmy farmaceutyczne w ciągu ostatnich kilku lat intensywnie inwestowały w potencjalnie zmieniające życie terapie genowe, ale dostarczają im znacznych cen. W rezultacie niektórzy eksperymentują z tak zwaną wyceną opartą na wartościach, która w niektórych przypadkach wymaga zwrotu pieniędzy, jeśli terapia nie spełni swojej obietnicy.

Bluebird uważa, że ​​„wewnętrzna wartość” jednorazowej infuzji wynosi około 2,1 miliona dolarów na pacjenta, a cena odzwierciedla zdolność do unikania kosztownych transfuzji krwi, poprawy jakości życia i potencjalnego leczenia pacjentów.

Pacjenci z talasemią beta zazwyczaj otrzymują dożywotnie transfuzje krwi co kilka tygodni.

Bluebird powiedział, że zamierza wycenić Zynteglo w krajach rozwiniętych, w tym w Stanach Zjednoczonych, w zasięgu „rozsądnie bliskim”. Firma poinformowała, że ​​trwają rozmowy o dostępie pacjentów z władzami zdrowia w Niemczech, Włoszech, Francji i Wielkiej Brytanii.

„Jednorazowa potencjalnie lecznicza natura tego, co mamy tutaj na rękach, w pewnym sensie gwarantuje ten typ modelu (cenowego) w bardziej agresywny sposób” – powiedział Reuterowi w rozmowie telefonicznej dyrektor generalny firmy Bluebird Nick Leschly.

Terapie genowe wykorzystują zmodyfikowane wirusy do przenoszenia zdrowego materiału genetycznego do komórek danej osoby w celu zastąpienia wadliwych lub zmutowanych genów, które powodują chorobę lub stan.

Nie wiadomo, czy te nowe, drogie terapie mogą odnieść sukces w Europie, gdzie kraje mają rygorystyczne kontrole cen.

Pierwsze dwie terapie genowe zostały zatwierdzone w Europie – UniQure NV's Glybera w 2012 r. Dla bardzo rzadkich zaburzeń krwi i GlaxoSmithKline's Strimvelis w 2016 r. Dla choroby „bubble boy” – i obie zostały ostatecznie porzucone przez firmy.

Ale producenci leków kontynuują obiecujące nowe terapie genowe, które będą nadal testować limity cenowe.

W maju szwajcarski producent leków Novartis zdobył amerykańską zgodę na terapię genową na rdzeniowy zanik mięśni i wycenił ją na 2,125 miliona dolarów, co uczyniło ją najdroższym lekiem na świecie. Novartis bronił ceny, twierdząc, że jednorazowe leczenie było cenniejsze niż kosztowne leczenie długoterminowe.

Firma Spark Therapeutics Inc, która została przejęta przez Roche Holding AG, zdobyła amerykańską zgodę na terapię genową w celu leczenia rzadkiej formy ślepoty w 2017 r., Wyceniając ją na 850 000 USD.

(1 USD = 0,8869 euro)

Sprawozdania Deeny Beasley, Tamary Mathias i Aakash Jagadeesh Babu; montaż przez Billa Berkrota

.



Source link